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Thérapies géniques :

de grands espoirs pour la médecine

Des médicaments qui corrigent le génome commencent à traiter des maladies héréditaires et des cancers. Dans l’avenir, ils pourraient cibler des problèmes courants. Mais à quel prix ?

Depuis cet été, les spécialistes de la thérapie génique — qui permet de corriger des anomalies dans les gènes — ont les yeux tournés vers la Nouvelle-Zélande, où l’entreprise américaine Verve Therapeutics a lancé un premier essai clinique avec 40 personnes atteintes d’hypercholestérolémie familiale. Objectif : avec une seule injection intraveineuse, contrecarrer la mutation responsable de cette maladie héréditaire qui touche 1 personne sur 500. Chez les macaques, les résultats ont été spectaculaires : le médicament a fait baisser le taux de cholestérol de 70 % en deux semaines, sans effets secondaires majeurs et sans qu’il remonte par la suite.

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Illustration : Catherine Gauthier pour L’actualité